临床试验知识科普（十八）——我国以患者为中心的药物开发是怎么做的？

国家药监局药审中心2021年11月颁发《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》其主要目的之一就是落实以患者为中心的药物研发理念，促进我国抗肿瘤药科学有序的开发，鼓励企业充分了解患者的需求，并以此引导药物研发，确定研发立题，并设计临床试验。

指南要求，研发一开始就要开展对患者的调研工作，对患者进行访谈，了解患者需求。例如，收集患者对疾病、对治疗的期望，疾病的症状、体征，对机体功能的影响、对日常生活的影响，现有治疗所产生的疗效、不良反应和相应负担;对疾病或治疗可能带来的潜在影响或结局及患者对获益风险的评价等。对患者信息和需求的收集，应注意受访人群的代表性，是否与未来产品研发的目标人群相匹配;同时，要特别关注和尊重患者的隐私保护。

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此外，为指导以药品注册为目的的临床研究，鼓励以患者为中心的新药研发理念，科学合理运用患者报告结局，国家药监局药审中心于2022年1月发布《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则(试行)》。临床结局是评价药物治疗获益与风险的核心依据，以患者报告结局( PRO)是临床结局的形式之一，在临床研究中得到越来越广泛的使用。通过生活质量(Quality of Life，QoL)评估、症状评估等 PRO 工具，了解药物治疗在症状缓解和对患者生活质量方面的影响。

摘自：《药物临床试验受试者小宝典》