科学界和临床医学界对某种药物的了解是一点一滴逐步获得的，所以临床试验的规模也是从小到大的。随着每期临床试验的进行，药物研发人员对新药逐步了解并掌握它的特性，使它可以相对安全地预防或治疗疾病。根据之前的行业经验和国家市场监督管理总局《药品注册管理办法》，临床试验一般分为四个阶段。

Ⅰ期

是新药首次用于人体的临床试验，本期试验一般由少数健康受试者（抗肿瘤类药物等的试验除外）。为了保证人们的安全，参加试验的受试者均经过严格挑选，避免入选任何正患有疾病或正在同时服用其他药品的人。Ⅰ期临床试验的时间一般需要1～3年。

试验目的：1.观测健康志愿者（或患者）的安全性或毒性

2.药代动力学 

3.评价耐受性，确定最大耐受剂量

Ⅱ期

在Ⅰ期临床试验里获得了重要的安全性数据后，就可以再扩大一些人数开展Ⅱ期试验了。Ⅱ期临床试验的研究对象一般为患者。在实施过程中，一般采用随机双盲对照试验，与标准疗法/安慰剂进行对照，探索和验证药物对患者的治疗作用和安全性。此期试验通常需要2～3年。

试验目的：1.观测少数患者的有效性及受益/风险比

2.确定最小耐受剂量

Ⅲ 期

在前面有效性和安全性数据的基础上，制药企业和临床医生才能开展大型的临床试验，Ⅲ期临床试验通常需要在多家临床研究机构中开展，而且多是与其他已上市药品对照的临床试验，用更大的人群了解新药的有效性和安全性。Ⅲ期临床试验的目的非常明确，就是如果结果满意，就要用它来向药监机构申请新药上市许可。所以这期临床试验是决定新药是否上市的一件大事，通常需要3～4年甚至更长的时间才能够完成。

试验目的：1.对较大量患者的疗效比较，既要增加用药人数也要增加用药时间

2.确定不同患者人群的剂量方案

3.观察较不常见或迟发的不良反应

Ⅳ期

Ⅳ期临床试验是在新药获准上市后开展的进一步临床试验。这期试验是在真实的临床实践中用更大数量的患者进行用药观察，参与的受试者基本是平时在医院里就诊的病人，挑选的标准会放宽。目的是对新药的有效性和安全性进行大规模研究。这类试验的开展有助于发现新药罕见的不良反应，也许还能发现该新药的其他疗效。这类临床试验需要几年不等。

试验目的：1.考察广泛使用条件下（使用人群及周期）药品的疗效和不良反应（罕见）

2.评价在普通人群或特殊人群中使用的受益及风险关系

3.改进给药剂量

4.发现新的适应症

摘自：《药物临床试验受试者小宝典》